Biyernes, Marso 13, 2013 - Ang isang gene therapy na nagpoprotekta sa kartilago ay maaaring isang araw na gamutin ang osteoarthritis, isang kondisyon na nakakaapekto sa higit sa kalahati ng pag-iipon ng populasyon, ayon sa isang pag-aaral na inilathala sa journal Science Translational Medicine
Osteoarthritis (OA) ay isang likas na tugon sa pagkasira ng magkasanib na kartilago - isang espongy materyal na nagpapanatili ng mga buto mula sa paghuhugas ng balahibo laban sa isa't isa. Tulad ng mga kartilago dahil sa edad o dahil sa isang pinsala, ang barrier ay pumutok, at ang alitan ay nagdudulot ng sakit. Ang tanging lunas ay ang pinagsamang kapalit na operasyon, na maaaring magresulta sa mga komplikasyon sa kirurhiko. Pinipigilan ng gene therapy ang pag-unlad ng sakit sa mice.
"Nakita namin na pinoprotektahan ng gene therapy ang osteoarthritis," sabi ni Brendan Lee, MD, PhD, isang geneticist sa Baylor College of Medicine at co-author ng pag-aaral. "Kahit na antalahin mo ang pinagsamang kapalit ng 10 taon ay maaaring magkaroon ka ng malaking epekto sa kalidad ng buhay pati na rin sa mga dolyar ng pangangalagang pangkalusugan."
Dr. Target ng Lee at ng kanyang koponan ang isang partikular na gene sa magkasanib na kartilago na tinatawag na proteoglycan o PRG4. Ang gene na ito ay may pananagutan sa paggawa ng lubricin, isang protina na lubricates ang pinagsamang at pinoprotektahan ang kartilago mula sa mga epekto ng katandaan. Ang mga siyentipiko ay nagtulak ng pinagsamang nasira na mga daga na may PRG4 na nakabitin sa loob ng isang virus, na kumalat sa gene sa buong lugar at pinalakas ang produksyon ng lubricin. Ang sobrang lubricin ay makabuluhang pinabagal ang pagpapaunlad ng OA na walang maaaring maipahiwatig na mga epekto.
"Palagi kang mag-alala na kung gumawa ka ng masyadong maraming ng isang bagay na nakakaapekto sa balangkas," sabi ni Lee. "Sa abot ng aming kaalaman, mukhang hindi masamang epekto ng paggawa ng sobrang lubricin sa kartilago ng mga mice na ito."
Ang diskarte ni Lee sa gene therapy ay medyo nobela. Ang karamihan sa OA na pananaliksik ay nakatutok sa inhibiting osteoarthritis sa sandaling ito ay nagsimula - hindi nakakahawa ang sakit bago ito magsimula. Ang mga mananaliksik ay dumating sa ideya habang pinag-aaralan ang mga kalansay na sanhi ng mga bihirang mga genetic defect. Napagpasyahan nilang gayahin ang mga karamdaman sa pamamagitan ng "paghiwa-hiwalay" ng iba't ibang mga gene hanggang matukoy nila ang isang nag-ambag sa osteoarthritis.
"Kung masira mo ang engine, ang iyong sasakyan ay hindi nagsisimula ngayon upang malaman mo na ang engine ay responsable para sa pagsisimula ng kotse , "Sabi ni Merry Ruan, isang kandidato ng PhD at geneticist sa Baylor College of Medicine at namumuno sa pag-aaral. "Kung masira mo ang isang gene at may naganap na mali alam mo kung ano ang responsibilidad ng gene."
Ang mga natuklasan ay mahalaga, gayunpaman, ang Brian Walitt, MD, isang rheumatologist sa Georgetown University Medical Center, na hindi kaakibat sa pag-aaral , nag-iingat ang mga mambabasa laban sa pag-aaplay ng mga pag-aaral ng hayop sa mga kondisyon ng tao.
"Ang kartilago ng daga ay hindi kartilago ng tao, at ang mga daga ng daga ay hindi mga joint ng tao," sabi ni Dr. Walitt. "Kailangan tayong mag-ingat lalo na sa sobrang natutuwa sa mga pag-aaral na hindi sa mga tao. Dapat kang mabantayan sa iyong sigasig. "
Sumasang-ayon si Lee kay Walitt, sinasabing ang isa sa mga kahinaan ng pag-aaral ay ang pagsalig nito sa isang modelo ng hayop. At kahit na ang therapy ay sa wakas naaprubahan para sa paggamit ng tao, sabi ni Lee, maaari lamang nito mabagal ang pagkawala ng kartilago, hindi regrow ito. Ito ay nangangahulugan na ang mga tao na naghihirap mula sa osteoarthritis ay hindi makakakuha ng labis na kaluwagan mula sa therapy ng gene.
"Ang pinakamahina ay na sa mga tuntunin ng pagkatuklas hindi pa rin namin iniisip na magiging sapat na upang muling ibalik ang kartilago," dagdag ni Lee. . "Para sa mga taong may sakit na huli na ang paggagamot na ito ay hindi sapat."
Ang mga mananaliksik ng Baylor ay nagplano sa pagsubok ng paggamot sa mga kabayo sa pamamagitan ng 2014 at pagkatapos ay lumipat sa mga di-pantaong primata kung ang mga pagsubok ay matagumpay. Ang pangmatagalang layunin ay upang gamutin ang OA sa yugto ng klinikal na pagsubok, at hindi ito isang gawain na magagawa nilang mag-isa. Sinasabi ng mga mananaliksik na ang industriya ay dapat magtagpo at magbahagi ng mga pagsulong sa teknolohiya upang lumikha ng isang kumpletong plano ng paggamot.
"Tulad ng karaniwan sa osteoarthritis ay maaaring, walang therapy na makabuluhang binabago ang kurso ng sakit," sabi ni Ruan. "Hindi ka maaaring magbigay ng isang tao na gamot upang ayusin ang problema."
