Talaan ng mga Nilalaman:
Huwebes, Hulyo 11, 2013 - Bihirang, kung sakaling, ang pag-iisip ng virus ng AIDS bilang isang lifesaver. Ngunit ang virus na nagdulot ng higit sa 30 milyong pagkamatay ay maaaring maging responsable sa pag-save ng buhay ng anim na bata na may malubhang sakit na namamana: metachromatic leukodystrophy at Wiskott-Aldrich syndrome, ayon sa dalawang klinikal na pag-aaral mula sa San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET "Sa tingin namin ng HIV bilang isang malubhang virus, ngunit sa pagtatapos ng araw ay maaari mong gamitin ito upang gawin kung ano ang gusto mong gawin," sabi ni Demetre Daskalakis, MD , ang medikal na direktor para sa programang pangangalaga ng ambulatory ng HIV sa Mount Sinai Hospital sa New York City, na hindi kaakibat sa pag-aaral. "Kung nag-hijack ka ng HIV, at ito ay naghahatid ng isang genetic na elemento sa isang cell, maaari mong gamitin ang mekanismo ng HIV sa iyong benepisyo."
Noong 1996, nagsimulang tuklasin ng mga siyentipikong siyentipiko mula sa TIGET ang mga posibilidad ng pagmamanipula ng virus ng AIDS upang gamutin ang genetic defects na nagiging sanhi ng metachromatic leukodystrophy at Wiskott-Aldrich syndrome. Ang mga taon ng matagumpay na laboratoryo ay nagpapahintulot sa koponan ng pananaliksik na subukan ang kanilang pamamaraan sa 16 na pasyente: anim na bata na may Wiskott-Aldrich syndrome at 10 na bata na may metachromatic leukodystrophy.
Ang parehong mga karamdaman ay nangyari dahil sa mga kakulangan sa protina. Kapag ang kakulangan ay nasa sistema ng nervous, maaaring bumuo ng mga bata ang metachromatic leukodystrophy. Kung ang kakulangan ay nasa immune system, ang mga bata ay maaaring bumuo ng Wiskott-Aldrich syndrome. Ang bagong pamamaraan ay tumatagal ng virus ng HIV at reconstructs ito sa isang carrier para sa therapeutic gene na nilikha ng TIGET, na nagpapahintulot sa mga selula na ibalik ang nawawalang protina. Ang mga kapaki-pakinabang na bahagi ng orihinal na virus ng HIV ay pinananatiling at pinagsama sa therapeutic gene upang bumuo ng isang bakuna.
"Ang HIV ay isang tunay na magandang vector, isang genetic engineering machine, at ang [mga mananaliksik na ito] ang gumamit ng ganito." Daskalakis. "Pinagsamantalahan nila ang mekanismo at pinayagan ito upang tulungan sila."
Ang manipuladong virus ay sinamahan ng mga stem cell na kinuha mula sa buto ng utak ng mga pasyente. Ang mga binagong stem cells, na nilagyan ng reconstructed na virus sa HIV, ay pagkatapos ay ipinanukala pabalik sa mga pasyente ng utak.
Kapag nasa loob, ang mga stem cell ay maaaring magparami, lumilikha ng higit pang mga therapeutic na selula, at kumakalat sa buong katawan. Ang prosesong ito ay sapat upang gamutin ang Wiskott-Aldrich syndrome, dahil ang disorder ay direktang nakakaapekto sa mga selula ng dugo na itinuturing ng mga bagong stem cell.
Gayunpaman, ang metachromatic leukodystrophy ay hindi mapapagaling hanggang ang nabagong mga stem cell ay maabot ang utak, kahit na higit pa sa protina na ang mga pasyente na may mga sakit na ito ay kulang. Sa sandaling nasa loob ng utak, ang mga binagong stem cell ay maaari ring ibahin ang mga napinsalang mga selula sa mga therapeutic cells mismo.
Ang unang anim na pasyente, tatlo sa bawat disorder, ay nagpakita ng makabuluhang mga benepisyo mula sa therapy, ayon sa dalawang pag-aaral.
Ang Hinaharap ng Paggagamot sa Mga Karamdaman sa Genetic
Ang mga mananaliksik ay tiwala sa pamamaraang ito bilang isang paraan upang gamutin ang dalawang kondisyon na ito, ngunit kailangan pa rin ang pananaliksik dahil sa maliit na sample. Gayunpaman, TIGET siyentipiko din umaasa na ang paraan ng engineering stem cell ay maaaring makita ang higit pang laganap na paggamit sa hinaharap.
"Hanggang ngayon hindi namin nakita ang isang paraan upang engineer stem cell gamit ang gene therapy na bilang epektibo at ligtas na bilang na ito isa, "sabi ni Eugenio Montini, PhD, na nag-coordinate ng molecular analysis ng mga selyula ng mga pasyente, sa isang pahayag." Ang mga resulta ay nagbibigay ng daan para sa mga bagong therapy para sa iba pang mas karaniwang mga sakit. "
" Theoretically, anumang bagay na Ang kakulangan ng enzyme ay maaaring gamutin sa mekanismong ito. Malawak na bukas ang larangan para dito, "ang sabi ni Dr. Daskalakis. "Ang mahalagang bahagi ay ang ligtas na paggamit ng virus para sa genetic engineering."
