Maramihang esklerosis, isang sakit na autoimmune na umaatake sa utak at utak ng galugod, ay mapanira. Ito ay nagiging sanhi ng mga sintomas mula sa limitadong kilusan hanggang sa malalim na pagkapagod. Ngunit ang mga medikal na paggamot na nagpapabagal sa pag-unlad ng sakit ay magagamit na ngayon at higit pa ay nasa pipeline. Sa ibaba ay ang balita ng mga pinaka-maaasahang paggalaw na paggamot …
Maraming sclerosis (MS) ay kadalasang sinasalakay ang mga tao sa kalakasan ng kanilang buhay - sa pagitan ng edad na 20 at 50 - na nakakaapekto sa kanilang balanse, pagsasalita at kalamnan koordinasyon.
"Para sa mga kababaihan, ito ay kapag gumagawa sila ng mga desisyon tungkol sa mga landas sa karera, pag-aasawa at pag-aalaga ng bata, "sabi ni Tim Coetzee, PhD, punong opisyal ng pananaliksik ng National Multiple Sclerosis Society.
Isang progresibong nagpapaalab na sakit, sinira ng MS ang isang mataba lamad na tinatawag na myelin, na nagpoprotekta mga ugat ng nerbiyos sa central nervous system, o utak at spinal cord. Sa sandaling ang sirang myelin ay nawasak, ang mga mensahe ng nerbiyo ay nagambala, na nagreresulta sa mga sintomas mula sa pamamanhid hanggang sa pagkawala ng pangitain sa pagkalumpo.
"Ang hindi mapagpasiya ng MS - ang kanyang tatak - ay maaaring magpakita ng maraming hamon sa paglipat ng kanilang buhay, ang hindi bababa sa kung saan ay ang posibilidad ng pagtaas ng mga limitasyon, "sabi niya.
Halimbawa, ang ilan ay maaaring muling isaalang-alang ang kanilang kakayahang mag-alaga sa isang bata o magtrabaho.
Ang sakit ay nakakaapekto sa 2-3 beses tulad ng maraming mga kababaihan bilang lalaki, at 400,000 katao sa Estados Unidos, ayon sa National Multiple Sclerosis Society.
Ang mga mananaliksik ay hindi tiyak kung bakit ang mga babae ay mas madaling kapitan ng sakit sa MS. Ang ilang mga speculate na genetics at babae hormones ay maaaring maglaro ng isang papel, sabi neurologist Robert Glanzman, MD, pandaigdigang lider ng pag-unlad para sa ocrelizumab para sa Pharma Development sa Hoffmann-La Roche sa Nutley, NJ
Still, advancing pananaliksik ay paglalagay ng kontrol sa likod mga kamay ng mga pasyente.
"Pinayagan ng pananaliksik ang mas maaga at mas mabilis na pagsusuri," sabi ni Coetzee. "Nagbubukas ito ng mga oportunidad para sa naunang paggamot na may mga therapies na nagpapabago ng sakit, ang pinakamahusay na paraan upang itigil ang aktibidad ng sakit sa hinaharap."
"Nagdulot din ito ng mga paggamot para sa mga partikular na sintomas, tulad ng kakayahang labanan ang pagkapagod o mapabuti ang paglalakad, "Sinabi niya." Bago ang pag-apruba ng [FDA] sa unang sakit na nagpapabago sa sakit - interferon beta-1b noong 1993 - walang mga opsyon ang [mga doktor] na baguhin at pabagalin ang sakit mula sa pag-usad, "sabi ni Coetzee.
"Ngayon ay nakabuo tayo ng [therapy-modifying] therapies na nagta-target ng mga partikular na bahagi ng immune system," sabi niya. "Nakakakita kami ng pagpapalawak ng mga estratehiya sa paggamot, na talagang magandang balita."
Narito, ang mga neurologist at mga mananaliksik na nagpapaunlad ng mga bagong paggamot ay nagpapaliwanag ng pinaka kapana-panabik na mga gamot sa MS na magagamit at sa abot-tanaw.
Maramihang esklerosis paggamot # 1: Ocrelizumab
Ang Ocrelizumab ay isang genetically engineered antibody na sumisira sa mga selulang B, isang uri ng immune cell na nag-iimbak ng immune system upang i-atake ang utak at spinal cord, sabi ni Dr. Glanzman
hinihimok ng mga selula ng B, "paliwanag niya.
Bakit ang kaguluhan?
Ang injectable antibody na gamot ay ang unang produkto upang ipakita ang mga positibong resulta ng pag-aaral sa parehong progresibong anyo ng sakit at mas karaniwang relapsing form, na naniniwala ang mga analyst Ang mga resulta mula sa isang pivotal Phase III na pag-aaral ng gamot sa pangunahing progresibong multiple sclerosis (PPMS) ay nagpakita na ang ocrelizumab ay makabuluhang nagbawas ng pag-unlad ng klinikal na kapansanan, Mga potensyal na pitfalls:
"Nag-aalala kami tungkol sa anumang gamot na [mga pagbabago] sa immune system, na pinoprotektahan ang katawan mula sa impeksiyon at kanser," sabi ni Dr. Glanzman. .
Ngunit ang saklaw ng mga salungat na pangyayari na nauugnay sa ocrelizumab, kabilang ang malubhang mga impeksyon, ay katulad din sa placebo, ayon sa Reuters. Bilang isang gamot na nakabatay sa antibody, malamang na mahal ito.
Availability:
Noong Pebrero 2016, ang ocrelizumab (Ocrevus) ay ipinagkaloob sa "Future Therapy designation" ng FDA para sa pagproseso ng primary-progresibong MS, ayon kay Roche. Ang pangwakas na desisyon ng FDA sa pag-apruba nito ay inaasahan sa pagtatapos ng taon.
Multiple sclerosis treatment # 2: Stem Cell Therapy Tinutulungan ng paggamot ang sarong myelin na may mga sintetikong kemikal na "i-on" ang isang molekula na tinatawag na retinoid ang acid receptor gamma sa mga selulang cell stem cells, sabi ni Jeffrey K. Huang, PhD, isang lead researcher ng gamot sa MS Society Cambridge Center para sa Myelin Repair, University of Cambridge, England.
Ang mga molecule ay tumutulong sa adult stem cells transform sa mga selula ng paggawa ng myelin na tinatawag na "oligodendrocytes."
"Para sa myelin na muling bubuhayin sa MS, sapat na oligodendrocytes ang dapat makuha sa lugar na napinsala," sabi ni Huang.
Bakit ang kaguluhan? , ang parehong mga fibers ng nerve at mga selula na gumagawa ng myelin ay nasira, ngunit palaging may mga kulubot na oligodendrocyte na mga cell na maaaring theoretically mature at tulungan ang repair myelin.
Iyon ang nangyari kapag ang mga rodent ay na-injected sa gamot. kapanapanabik dahil ito ay nagpapakita ng isang posibleng target na gamot para sa regenerative therapy sa MS at isang potensyal na nobelang application para sa mga kilalang droga [ang RXR na gamot] sa myelin repair, "sabi ni Huang
Mga potensyal na pitfalls:" Ang mga RXR na gamot ay hindi pa nasubok sa mga pasyenteng MS , kaya hindi malinaw kung ano ang maaaring maging epekto o sa kung anong yugto ng sakit na gamot na RXR ay pinaka-epektibo, "sabi niya. Availability
: Ang mga gamot na RXR, tulad ng bexarotene, ay nasa mga klinikal na pagsubok para sa iba pang mga sakit , tulad ng ilang mga kanser, sinabi ni Huang.
Bexarotene, halimbawa, ay inaprubahan ng Food and Drug Administration (FDA) noong 1 para sa paggamot ng T-cell lymphoma.
para sa MS.
Maramihang esklerosis na paggamot # 3: Teriflunomide Ang isang oral na gamot, binabago ng teriflunomide ang mga tugon ng mga cell T na immune, na pumipinsala sa utak at spinal cord sa MS.
Bakit ang kaguluhan?
Sa unang pagsubok ng Phase 3, binawasan ng teriflunomide ang mga rate ng pagbabalik sa kanser sa pamamagitan ng 31.5% at nabawasan ang bilang ng mga lesyon, o scars, kung saan ang mga immune cells ay sinaktan ang myelin sheath sa utak.
Ito rin ay nagpaputol sa pag-unlad ng mga pasyente ng MS sa kapansanan ng halos 30%.
"Ang mga kahanga-hangang resulta," sabi ni Coetzee. "Iba't ibang ito sapagkat ito ay isang gamot sa bibig at pinupuntirya ang ibang bahagi ng immune pathway kaysa sa iba pang mga kasalukuyang gamot."
Binabanggit niya ang isang oras kung kailan maaaring gamitin ng mga doktor ang isang kumbinasyon ng mga gamot, ang bawat pag-target sa ibang bahagi ng immune system. Mga potensyal na pitfalls:
Maaaring maging sanhi ng pinsala sa atay, sabi ni Coetzee. Lumilitaw ang gamot upang itaas ang mga enzyme sa atay, na maaaring resulta ng mga napinsalang selula o pamamaga, ayon sa Mayo Clinic. Ayon sa National Institutes of Health, ang mga problema sa atay ay mas maliwanag sa mga pasyente na nagkaroon ng sakit sa atay o nakakakuha ng iba pang mga gamot na nakakapinsala sa organ.
Gayundin, "kung kailangan mong lumipat sa isa pang gamot, dapat kang maghintay ng Ang mga mananaliksik ay hindi pa alam nang eksakto kung gaano karaming oras.
Availability:
Ang FDA na inaprubahan teriflunomide noong Setyembre 2012. Maramihang esklerosis na paggamot # 4: Laquinimod
Ang Laquinimod, isang beses sa isang araw na gamot, ay isang maliit na sintetikong molekula na bumababa ng mga cytokine, ang mga molekula ay itinago ng mga immune cell na nakapagpapalabas ng pamamaga at nakakuha ng iba pang mga immune cell upang salakayin ang utak, ipinaliwanag ni Coetzee. Ang kaguluhan?
"Ito ay lumiliko ang produksyon ng mga cytokines at binabawasan ang nagpapaalab na aktibidad," sabi niya. Sa isa sa dalawang mga pagsubok sa Phase 3, nalaman ng mga mananaliksik na nabawasan ang mga rate ng pagbabalik sa dati sa 23%, kapansanan ng 36%, at utak atrophy, o pagkawala ng mga cell nerve, sa pamamagitan ng 33.8%.
Gayundin, ang popping ng isang pill ay mas maginhawa at kumportable para sa mga pasyente ng MS kaysa sa injecting o infusing gamot. "Kahit na ang mga pasyente ay maaaring bigyan ang kanilang sarili ng mga iniksyon o magkaroon ng isang mahal sa isa bigyan ang mga ito, karamihan ay ginusto hindi upang harapin ang kakulangan sa ginhawa at abala," Sabi ni Coetzee. "Buwanang mga pag-inom ay nangangailangan ng paglalakbay sa isang pagbubuhos site o opisina ng doktor, paggastos ng ilang oras sa labas ng araw ng trabaho."
Ang mga opsyon sa bibig ay mahalaga sapagkat ang mga ito ay maginhawa at maaaring mapabuti ang pagsunod, sabi niya Potensyal na mga pitfalls:
Ang ilang mga pasyente ay may pansamantalang, mataas na antas ng enzyme sa atay, na maaaring magpahiwatig ng pamamaga o pinsala sa mga selula ng atay.
Ngunit laquinimod ay hindi humantong sa mga problema sa atay sa mga klinikal na pagsubok, sabi ni Coetzee
"[Ito] Hindi rin nagpakita ng mas maraming benepisyo kumpara sa isang placebo tulad ng ilan sa iba pang mga gamot na ginawa, "sabi ni Coetzee. "Maraming data ang kinakailangan upang ipakita ang mga benepisyo nito."
Availability:
Noong unang bahagi ng 2014, inirerekomenda ng European regulators na ang laquinimod ay hindi maaprubahan para sa marketing sa Europa dahil sa mga panganib sa kaligtasan ng bawal na gamot. Still, ang tagagawa ay nananatiling nakatuon sa pagpapaunlad ng laquinimod upang gamutin ang MS at inaasahan na makakuha ng pag-apruba ng FDA sa 2018. Multiple sclerosis treatment # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, isang malakas na antibody, ay sumisira sa T at B lymphocytes immune cells, ang utak at spinal cord sa mga pasyente ng MS, sabi ni Aaron Miller, MD, direktor ng medikal ng Corinne Goldsmith Dickinson Center para sa Maramihang Sclerosis sa Mount Sinai School of Medicine sa New York City.
Bakit ang kaguluhan? 2008 Phase 2 study, ang mga taong may MS ay may 74% pagbawas sa panganib ng pagbabalik sa dati at 71% pagbawas sa panganib para sa kapansanan kumpara sa interferon beta 1-a, isang gamot na inaprobahan ng FDA.
"Ito ay ang tanging gamot para sa MS na taunang, "sabi ni Dr. Miller. "Ito ay pinangangasiwaan ng intravenously araw-araw para sa limang araw, at pagkatapos ay ang pasyente ay hindi na paggamot para sa isang taon." Ang ikalawang taon ng pasyente ay may lamang tatlong araw ng paggamot.
Potensyal na pitfalls:
Tungkol sa 3% ng Ang mga pasyenteng MS sa Phase 3 trial ay bumuo ng immune thrombocytopenic purpura (ITP), isang potensyal na malubhang sakit na nagpapababa ng bilang ng mga platelet ng dugo na kinakailangan para sa clotting.
Mga 20% ng mga pasyente ang bumuo ng mga problema sa thyroid, tulad ng di-aktibo o sobrang aktibo na thyroid. "Ang mga epekto ay maaaring mapamahalaan sa malapit na pangangasiwa ng isang manggagamot," sabi ni Coetzee.
Ang ilang mga pasyente ng MS ay nagkaroon din ng isang allergic-tulad na reaksyon sa pagbubuhos, sabi niya.
Gayundin, dahil ang alemtuzumab ay nagbabago sa immune system, binubuksan nito ang mga pasyente sa impeksyon.
Availability: Inaprubahan ng FDA ang alemtuzumab noong Nobyembre 2014 para sa paggamot ng mga kinalabasan ng MS. Ang gamot ay ibinibigay bilang intravenous infusions - para sa 5 magkakasunod na araw sa simula at para sa 3 magkakasunod na araw isang taon mamaya, ang mga ulat ng FDA.
Multiple sclerosis treatment # 6: Daclizumab
"Daclizumab antibody tila gumagana sa pamamagitan ng pagpapalawak ng bilang ng
Bakit ang kaguluhan?
Sa pagsubok ng Phase 2, daclizumab i-cut ang rate ng pagbalik ng sakit sa pamamagitan ng 54%, ang bilang ng mga lesyon na nakita sa pamamagitan ng magnetic resonance imaging (MRI) sa pamamagitan ng 69% at ang panganib ng kapansanan sa pamamagitan ng 57% sa pinakamababang dosis
Ito ay madali din: "Ito ay ibinigay sa pamamagitan ng injections na pasyente maaari mong gawin ang [kanilang sarili], isang iniksyon sa isang buwan, "sabi ni Dr. Miller. Iyan ay isang pagpapabuti: Karamihan sa mga injectable MS gamot ngayon ay dapat na bibigyan ng tatlo o higit pang beses sa isang linggo
Potensyal na pitfalls:
Tulad ng anumang gamot na nagbabago sa immune system, ang mga mananaliksik ay nababahala tungkol sa panganib
Availability:
"Ang FDA na inaprubahan daclizumab (Zinbryta) sa Mayo 2016 para sa pagpapagamot ng mga may sapat na gulang na may mga pag-aalinlangan ng MS. Kalusugan ng Kababaihan: Gaano Kayo Kilala? walang kapalit para sa mabuting kalusugan, at kapag nawala ito, kadalasan ay nawala para sa kabutihan. Huwag ipaalam ito sa iyo. Subukan ang iyong mga smarts sa health quiz ng mga kababaihan.
