Choice Editor

Stem Cell Transplants para sa MS: HALT-MS Trial Gears Up para sa Susunod na Phase

Dave Bexfield ay lumahok sa phase 2 ng HALT-MS at nakita dramatic na pagpapabuti sa kanyang mga sintomas MS.Mga larawan sa kagandahang-loob ng Dave Bexfield

Ilang taon nakaraan, iniulat ng Everyday Health sa isang clinical trial na tinatawag na HALT-MS. Ang patuloy na pag-aaral na ito ay isa sa ilan sa mga nakalipas na taon upang siyasatin ang mga transplant ng stem cell para sa maramihang sclerosis (MS), kung saan ang sariling stem cell ng isang tao ay ani bago ang isang kurso ng chemotherapy ay ibinigay sa halos ganap na sirain ang immune system, pagkatapos nito ang stem HALT-MS ay isa sa mga pinaka-kilalang nagpapatuloy na mga pagsubok na kinasasangkutan ng mga stem cell transplants para sa MS, at ang mga mananaliksik nito ay nagtatampok ng kanilang mga pasyalan sa paggawa ng transplantation isang mainstream na paggamot para sa MS. Ngunit una, kailangan nilang direktang ihambing ang paglipat sa pinakamahusay na paggagamot na nakabatay sa gamot na kasalukuyang magagamit - na eksakto kung ano ang gagawin ng phase 3 ng pagsubok.

Kung ikaw ay potensyal na interesado sa pakikilahok sa mga klinikal na pagsubok sa hinaharap, o sabik lamang upang matutunan ang tungkol sa kung saan maaaring magamit ang paggamot ng MS, narito ang isang pangkalahatang ideya kung ano ang inaasahan ng mga mananaliksik na matutunan sa susunod na yugto ng pag-aaral at kung ano ang ibig sabihin nito para sa mga kalahok.

Ang Pangako ng Stem Cells

Ang ideya sa likod ng stem cell transplantation ay upang palitan ang isang malfunctioning immune system - sa kaso ng MS, isa na nag-atake sa myelin sheaths ng nerves - sa isa na maayos na nakilala ang mga nerbiyos bilang sariling tissue at hindi ito sinasalakay. Kung minsan ay tinutukoy na "reboot" ang immune system, at ang pag-asa sa bawat kaso ay ang "bagong" immune system ay hindi kailanman nagsisimulang mag-atake sa mga cell ng nerbiyo sa paraan ng ginawa ng lumang.

may halong pagiging epektibo. Sa isang pag-aaral na inilathala noong Abril 2017 sa journal

JAMA Neurology , nalaman ng mga mananaliksik na sa loob ng isang grupo ng 281 katao na may MS - karamihan ay may mga progresibong anyo ng MS - na nagkaroon ng paggamot sa pagitan ng 1995 at 2006, 46 porsiyento ang nakaranas ng walang pag-unlad ng sakit sa limang taon pagkatapos ng kanilang transplant. Ang mga batang mas bata at ang mga may pag-aalinlangan-nagpapadalang MS ay mas malamang na ang kanilang sakit ay matigil sa pamamagitan ng pamamaraan. Ang mga stem cell transplants ay may ilang mga panganib, kabilang ang mga mababang selula ng dugo, mga impeksiyon, mga gastrointestinal na problema, clots ng dugo, sakit, at kahit kamatayan.

Ngunit ang Michael Racke, MD, isang neurologist sa Ohio State University Wexner Medical Center sa Columbus at isang mananaliksik sa HALT-MS na pagsubok, ay nagsabi na ang pagiging epektibo at kaligtasan ng mga transplant ng stem cell ay patuloy na bumuti mula noong 2006, kapag ang unang kalahok ay nasuri para sa pagpapatala sa phase 2 ng HALT-MS.

Mula sa tatlong pangunahing mga pagsubok na na-publish na mga resulta sa mga nakaraang taon - kabilang ang HALT-MS - lahat ay nagpakita tungkol sa isang 70 porsiyento rate ng tagumpay sa stalling sakit na aktibidad limang taon pagkatapos ng pamamaraan. Ang aktibidad ng karamdaman ay sinukat sa pamamagitan ng mga pag-uulit, paglala ng kapansanan, o ang paglitaw ng mga bagong sugat sa MRI.

"Tulad ng lahat ng gamot, patuloy lamang tayong nakakakuha ng mas mahusay sa mga bagay na ginagawa natin," sabi ni Dr. Racke, Ang pagkamatay ng rate ng stem cell transplants ay bumaba mula sa 3.5 porsiyento bago ang 2006 hanggang mga 0.3 porsiyento mula noon.

Stem Cell Transplantation: 'A Hard Road'

Isang kalahok sa phase 2 ng HALT-MS ay Dave Bexfield, isang residente ng New Mexico na na-diagnose na may MS 11 taon na ang nakakaraan sa edad na 37. Siya ang founder at editor ng ActiveMSers, isang site ng suporta para sa mga taong may MS na may isang malakas na pagtuon sa fitness na sumasaklaw din sa pang-agham panitikan sa stem cell transplants. > "Naging desperado ako," sabi ni Bexfield ng kanyang pisikal na kalagayan nang mag-enrol siya sa paglilitis noong 2010. Sa nakalipas na anim na buwan, nawala siya paminsan-minsan gamit ang isang tungkod upang gumamit ng walker sa lahat ng oras, at ang kanyang kamay na kahusayan sa kamay at mabilis na lumala ang katalinuhan. Kinailangan niyang sanayin kasama ang kanyang kapatid na babae, isang pisikal na therapist, upang makapaglakad ng 100 metro na walang tulong upang maging kwalipikado para sa pagsubok, na sinabi niya ay lumikha ng "major, major stress" sa panahong iyon.

Ang buong proseso ng transplant, sabi ni Bexfield, ay "isang matigas na daan," dahil sa patuloy na pagsusulit at lalo na ang mga gamot sa chemotherapy na nasangkot sa kanyang tatlong-linggong pamamalagi sa ospital. Matapos ang unang linggo, kung kailan ibinigay ang chemotherapy, pakiramdam pa rin siya ay "medyo disente." Pagkatapos, sabi niya, "ang chemotherapy ay talagang nagsimula sa kick in ako sa kama para sa tungkol sa apat na tuwid na araw," at sa sandaling lumampas na mula sa pagsusuka.

Mataas na Panganib ng Impeksiyon

Ngunit ang Bexfield ay unti-unting napagbuti sa kabuuan ng kanyang pamamalagi, at pinamamahalaang upang maiwasan ang pagkakaroon ng malubhang impeksiyon - isang bagay na pinaniniwalaan ng mga mananaliksik kapag ang mga sistemang immune system ng mga kalahok ay nakompromiso. Kahit na pagkatapos na mapalabas, sinabi ni Bexfield, "Ang iyong immune system ay napakababa, kailangan mong maging maingat sa bawat pagkain na iyong nakikita, na nakikita mo. Sa karaniwan ay nakahiwalay ako. "

Ang mga dramatikong pagpapabuti na kanyang naranasan sa pagsunod sa pamamaraan, sabi ni Bexfield, higit pa sa ginawa para sa mga panganib at hindi kanais-nais na tinitiis niya. "Sa loob ng unang dalawang buwan, lumakad ako mula sa halos hindi nakapaglakad upang makapaglakad ng 500 metro." Niyakap ang kanyang utak, at ang kanyang lakas ay bumuti "sa bawat antas."

Ang mga pagpapahusay na ito ay tumagal ng halos apat taon, pagkatapos nito, sabi ni Bexfield, "Napansin ko na ang aking mga binti ay hindi pa rin gumagana." Bumalik na siya ngayon sa paggamit ng isang walker sa lahat ng oras, ngunit sa lahat ng mga lugar maliban sa paglalakad, siya pa rin ang nararamdaman ng mas mahusay kaysa sa ginawa niya bago ang transplant. "Gusto kong gawin ang paggamot na ito ng 100 beses. Ito ay mahalaga, "sabi niya.

Ang Susunod na Phase: BEAT-MS

Kapag ang HALT-MS ay nagsisimula sa phase 3 trial (tinatawag na BEAT-MS) noong unang bahagi ng 2018, sabi ni Racke, , edad 18 hanggang 50, na may pag-aalinlangan-pagpapadala ng MS. Upang maging kwalipikado para sa pagsubok, sabi niya, malamang na nabigo ka upang makamit ang matagumpay na kinalabasan sa dalawang magkakaibang sakit-pagbabago ng mga therapies, tulad ng ipinakita ng isang pagbabalik sa isa at aktibidad ng MRI sa isa pa.

Tungkol sa kalahati ng mga kalahok ay sapalarang itinalaga upang makatanggap ng mga transplant ng stem cell, habang ang iba pang kalahati ay makakatanggap ng pinakamahusay na posibleng therapy ng gamot, tulad ng natukoy sa isang indibidwal na batayan. Ang mga kalahok sa parehong grupo ay masusubaybayan sa loob ng limang taon.

Racke ay nagbigay-diin na bukod sa pagtingin sa mga kinalabasan na may kaugnayan sa sakit, ihahambing din sa phase 3 ang mga gastos ng paggamot sa parehong grupo. Sinabi niya na maraming paggagamot sa gamot para sa MS ang nagkakahalaga ng $ 70,000 hanggang $ 90,000 sa isang taon, habang ang gastos ng isang stem cell transplant sa Ohio State sa phase 2 ay sa pagitan ng $ 40,000 at $ 100,000 - na may kapaki-pakinabang na mga epekto na tumagal nang mga taon.

" Ano pa ang mas mahalaga para ituro, "ang sabi ni Racke, ay na ang mga transplant ng stem cell ay nagtrabaho nang" mas makabubuti sa mga pasyente na talagang mas masahol pa. Kaya ito ay inaasahan na maging isang bagay na, sa kalsada, ay maaaring maging isang makabuluhang pagpipilian para sa mga taong may talagang masamang MS. "

arrow